在2024年10月23日至27日举行的美国肾脏病学会（ASN）年会上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司Purespring Therapeutics展示了其创新的基因疗法PS-002的临床前研究数据。该数据表明，PS-002能够有效靶向肾脏足细胞，显著减轻小鼠和猪模型中IgA肾病的症状，降低炎症水平并减少肾脏纤维化，同时未观察到与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种常见的自身免疫性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏的沉积，导致肾脏的炎症和功能损害。该疾病主要影响年轻患者，其中约三分之一的患者在五年内可能面临肾功能衰竭，迫使他们寻求肾脏移植或透析。目前，治疗IgA肾病的方法主要包括糖皮质激素、免疫抑制剂、ACEI和ARBs，以及饮食调整等，这些手段仅能缓解症状并延缓疾病进展，无法实现治愈。

PS-002针对足细胞，这是一种对于维持肾小球滤过屏障至关重要的特定肾脏细胞。该疗法通过腺相关病毒（AAV）向足细胞递送一个编码调节蛋白的基因，该蛋白负责调节足细胞中补体系统的活性。补体系统是先天免疫防御的重要组成部分，但其功能异常可能导致多种疾病，包括肾脏疾病。

在针对IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠肾脏细胞中的补体沉积水平较低，尿液中的蛋白含量显著减少，表现出更健康的肾脏形态。三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，治疗基因在肾脏中稳定表达长达56天，且未出现与治疗相关的副作用。

Purespring Therapeutics的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为IgA肾病的首个基因疗法奠定了基础。”该公司近期完成了8000万英镑（约合10.5亿美元）的B轮融资，正计划启动PS-002的I/II期临床试验。

基因治疗正在彻底改变慢性疾病的治疗格局，PS-002位于这一进展的最前沿，可能会对IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗现状产生深远影响。基因治疗在肾病领域的应用前景广阔，能够为患者带来更有效的治疗选择和更高的生活质量。然而，我们也应注意到，基因治疗尚处于发展阶段，还需更多研究和临床试验验证其安全性和有效性。

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